HCV属于单链正义RNA病毒，主要包含6种基因型。科学家经过大量研究发现，HCV的复制过程中涉及到3个重要的药物作用靶点：（1）NS3/4A蛋白酶——与HCV多聚蛋白转录后加工处理有关；（2）NS5B聚合酶——催化HCV RNA合成的关键酶；（3）NS5A蛋白——与形成复制复合物有关。NS3 /4A蛋白酶抑制剂包括特拉匹韦、波普瑞韦等药物，NS5A蛋白抑制剂包括达卡他韦、雷迪帕韦等。而索非布韦属于NS5B聚合酶抑制剂，与靶点结合后，可以终止病毒RNA复制，是消灭丙型肝炎的“终极绝招”。同时，该药也是首个无需联合干扰素治疗丙肝的药物，且对所有基因型HCV均有作用。
索非布韦的发现起始于对HCV NS5B RNA依赖RNA聚合酶（HCV NS5B RNA dependent RNA polymerase，简称HCV NS5B RdRp）的研究。HCV NS5B RdRp对于HCV来说是及其重要的酶，而主导HCVNS5B RdRp的Gly317-Asp318-Asp319(GDD)是一种不变的精氨酸残基，且存在于所有HCV基因亚型中。核苷三磷酸（NTP）结合在GDD位点，使HCV RNA链延长。所以HCV NS5B RdRp是不可多得的活性靶点。
靶点有了，接下来就是要设计与靶点结合的抑制剂了。普遍的做法是设计核苷的类似物，所设计的化合物要注意两点：1.与RNA聚合酶脱靶造成的毒性的大小；2.化合物本身活性与是否参与体内核酸代谢。设计出不易脱靶、毒性小且活性高的化合物是DAAs药物的关键所在。
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